Etiqueta: tratamiento de enfermedades raras

Nulibrio es un medicamento que contiene el ingrediente activo fosdenopterin hidrobromuro. Este compuesto actúa sobre la enzima guanosina trifosfato cicloidrolasa I (GTPCH), que es esencial para la síntesis de tetrahidrobiopterina (BH4), un cofactor importante en la producción de óxido nítrico y...

Vimizim contiene el ingrediente activo elosulfase alfa, una forma recombinante de la enzima N-acetilgalactosamina-6-sulfatasa (GALNS). Este medicamento se utiliza para tratar la mucopolisacaridosis IVA (MPS IVA), una enfermedad genética rara. El elosulfase alfa se une a los componentes acumulados en los...